[目的]观察骨骼肌细胞和阳离子脂质体介导的芳香族氨基酸脱羧酶(AADC)重组体脑内移植对帕金森病的治疗效果,比较两种基因治疗方法的有效性.[方法]骨骼肌细胞与pCDNA3-AADC重组体构建成AADC转基因骨骼肌细胞,将转基因骨骼肌细胞和阳离子脂质体包裹的pCDNA3-AADC重组体分别移植到帕金森病SD大鼠纹状体内,移植后进行行为学和组织形态学的检测以评价两种治疗方法的疗效.[结果]转基因骨骼肌细胞脑内移植后,帕金森病模型鼠旋转行为较对照组获得了改善(P<0.05),11周时最明显.阳离子脂质体包裹的重组体脑内注射后,PD模型鼠的旋转行为也获得了一定的改善,以1周时最为明显(P<0.05),而在第5周时,其旋转行为与移植前无明显差异(P>0.05);免疫组化证实了转基因骨骼肌细胞在脑内长时期存活以及目的基因在脑内纹状体区的稳定表达.[结论]骨骼肌细胞和阳离子脂质体介导的AADC基因重组体脑内移植可增加脑内AADC基因的表达,有效改善帕金森病大鼠的旋转行为;但骨骼肌细胞比阳离子脂质体介导的基因治疗疗效持续时间明显长.
作者：肖颂华；刘军；杨淞然；李庆军；周道友；陶恩祥；邢诒刚
来源：中山大学学报（医学科学版） 2004 年 25卷 z1期
