介绍美国食品及药物管理局(FDA)以患者为中心的药物开发思路,展示了不同疾病、治疗收益、使用环境分别对应的临床结局评估(COA)工具,整理出5个已获批患者报告结局(PRO)工具的相关信息,并归纳了2010-2015年FDA获批新药中,应用PRO评估工具支持说明书相关声明的药品信息.旨在为业界选择适合的COA类型(PRO、ClinRO、ObsRO或PerfO评估工具)应用于药物研发提供借鉴,并建议将COA工具用于儿科、罕见病、认知障碍相关疾病以及中药的临床疗效评估;同时也为将患者的观点纳入药品监管流程提供参考.
作者：孙昱；文海若；汪祺
来源：药物评价研究 2020 年 43卷 9期
