为使罕见病患者及其家属和医务人员等更加精准便捷地获取罕见病知识、熟悉罕见病的临床特点及了解罕见病专家和药物资源分布,并缓解罕见病诊疗难题、促进医患交流及提高公众对罕见病的认知水平,本文对罕见...
来源:《中国全科医学》 2021 年 24卷 28期
目的:后脱贫时代,对罕见病用药可负担性进行评价,为完善相关医保政策提出建议.方法:用3种方法,对12种罕见病用药的可负担性进行评价,分析医保制度覆盖后罕见病用药可负担性的改善程度.结果:按WHO/HAI标准...
来源:《卫生经济研究》 2022 年 39卷 4期
罕见病又称孤儿病,是发病率极低的疾病,主要为慢性严重性疾病,通常会危及生命,但我国的罕见病工作处于起步阶段.为更好地改善罕见病患者的就诊现状,充分利用医院的优质资源服务于罕见病患者,四川大学华西...
来源:《广西医学》 2018 年 40卷 1期
目的:探讨国际罕见病临床试验的现状及特点,为促进我国罕见病临床试验管理提供参考和建议.方法:以美国临床试验数据库(ClinicalTrails.gov)为基础,全面检索在该平台注册的罕见病临床试验,从注册数量、地域...
来源:《中国医院用药评价与分析》 2020 年 20卷 9期
中华人民共和国国家卫生健康委员会等六部门共同发布了《第二批罕见病目录》,增扩了中国的罕见病定义.目录的扩容意味着国家层面对罕见病的更大关注,也有望能够推动相关罕见病药物的加速上市,让更多的罕见...
来源:《罕见病研究》 2023 年 2卷 4期
目的:汇总中国专家提出的罕见病和罕用药问题及其政策建议,为我国未来的罕见病和罕用药政策制定提供参考依据.方法:通过对近32年(1984~2016年)国内发表的文献进行检索,较全面地获取具有代表性的中国罕见...
来源:《中国医院药学杂志》 2017 年 37卷 17期
罕见病通常定义为人群中发病率较低的疾病.根据报道,2016年全球发现的罕见病有6084种,涉及到3715个有关的基因.80%罕见病是由遗传引起的,通过显性或隐性遗传或是由于突变而造成基因缺陷.关于罕见病的确定...
来源:《国际药学研究杂志》 2019 年 46卷 9期
罕见病是一类遗传性的、慢性的、不可治愈且发病率相对较低的疾病.由于其发病率低,相关医疗资源较为缺乏,对其诊断及治疗的研究也受到限制.近期国家五部委发布的《第一批罕见病目录》纳入了121种罕见病,第...
来源:《华西口腔医学杂志》 2019 年 37卷 2期
罕见病发病率低、病情复杂、诊断难度大,导致其治疗药物研发面临诸多困难.为满足临床迫切需求,鼓励罕见病药物研发,近年来国家出台一系列政策及技术指导原则.梳理了2015年至今的罕见病治疗药物研发激励政...
来源:《药物评价研究》 2023 年 46卷 10期
当今全球约有8000种罕见病,约3.5亿人受其影响,受药物研发周期长、成本高、成功率低及罕见病临床样本稀少等因素影响,只有5%的罕见病有获批的治疗药物.药物重定位(drug repositioning,DRP)是一种研究药代...
来源:《江苏大学学报(医学版)》 2021 年 31卷 1期