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阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种获得性造血干细胞基因突变所致的难治性溶血性疾病,至今仍无有效治疗手段.骨髓移植是目前唯一可治愈PNH的手段,但仅适合于骨髓增生低下或反复发生严重血管栓塞的患者.重组人源型抗补体蛋白C5单克隆抗体(Eculizumab)的出现改写了PNH治疗的历史,其临床应用前景令人鼓舞.本文就Eculizumab药理学及其近年来在PNH治疗中的应用状况作一综述.
作者：葛美丽；郑以州
来源：国际输血及血液学杂志 2009 年 32卷 4期
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