罕见病发病率低、病情复杂、诊断难度大,导致其治疗药物研发面临诸多困难.为满足临床迫切需求,鼓励罕见病药物研发,近年来国家出台一系列政策及技术指导原则.梳理了2015年至今的罕见病治疗药物研发激励政策,通过查阅文献及公开资料,整理2018-2023年批准上市的用于治疗第一批罕见病目录中罕见病治疗的药物信息,分析中国罕见病药物研发现状.建议定期更新罕见病目录,加强罕见病药物研发者权益保护,鼓励优质罕见病药物仿制,以推动罕见病药物研发产业创新发展、满足罕见病患者的用药需求.
作者：杨哲萱；李杨；丁文侠
来源：药物评价研究 2023 年 46卷 10期
