多囊肝(polycystic liver disease,PLD)是一类罕见的基因病,流行病学研究将其分为三类:常染色体显性多囊肝、常染色体显性多囊肾病伴多囊肝和常染色体隐性多囊肾病伴多囊肝.囊肿形成有赖于胆管上皮细胞的过度扩增和液体过度分泌,环磷酸腺苷(cAMP)是调控此过程的关键蛋白.严重多囊肝患者会出现持续的腹痛、腹胀、胃食管反流、背痛以及肝静脉门静脉的压迫.对于有症状的患者,临床上常采用手术治疗,但易发生并发症,复发率较高,远期疗效不理想.近年来,cAMP和Ca2+通路成为药物治疗的重要靶点,其中最重要的三类药物是生长抑素类似物、雷帕霉素靶蛋白(mTOR)抑制剂和熊去氧胆酸(UDCA),动物试验证明其在缓解多囊肝临床症状方面有积极作用,在临床治疗方面具有可观的前景.但在投入临床之前仍需要对其应用指征、治疗效果及相关不良反应进行综合的实验评估.本文主要针对近几年来PLD发病机制及临床治疗进展作一综述.
作者：李镇利；王正；韩骏；张汉；邢昊；沈锋；吴孟超；杨田
来源：肝胆胰外科杂志 2017 年 29卷 3期
