高IgM综合征(hyper IgM syndrome,HIGM)是一组由单基因突变导致的罕见的原发性免疫缺陷病(primary immunodeficiency diseases,PID)。异基因造血干细胞移植(allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT)是目前能根治该病的唯一手段,有条件者均应接受移植治疗。能够保持良好移植前状态且获得全相合同胞供者(matching sibling donor,MSD)并耐受清髓性预处理(myeloablative conditioning,MAC)的年轻患者,在早期接受移植治疗后可能获得更好的生存结局,患者总体生存率可达到80
作者:王子奇
来源:国际儿科学杂志 2021 年 48卷 6期