目的：研究去铁胺（ DFO）治疗重型β－地中海贫血患儿持续每天使用的祛铁效果及不良反应。方法2014年1月至2015年1月于广东省惠州市第一人民医院住院治疗的70例重型β－地中海贫血患者，根据随机数表法分为试验组35例，对照组35例。当血清铁蛋白（ SF）＞1000μg／L时开始祛铁，所有患儿均给予DFO治疗，实验组患儿每日持续使用去铁胺，对照组每隔1天使用1次去铁胺。对于患者可能出现的眼部不良反应进行评估及眼科专科检查。连续治疗12个月，每12周进行一次血清血蛋白检查、去铁胺剂量的调整及视力评估。比较给药前后的铁负荷变化及眼部不良反应情况。结果治疗前两组SF、尿铁排泄量（UIE）水平差异均无统计学意义（P＞0．05）；两组治疗3个月、6个月、9个月及12个月的SF相比，试验组明显低于对照组（t值分别为4．357、6．183、5．146、6．002，均P＜0．05）；UIE相比，试验组明显高于对照组，且差异均具有统计学意义（t值分别为3．713、4．262、6．113、4．002，均P＜0．05）。不良反应情况：治疗组治疗6个月出现3例视力模糊，治疗后12个月其中1例颜色视力受损（色觉障碍），1例视野缺损伴有盲点，1例角膜浊斑，另有5例出现视力下降，无视力丧失情况；不良反应率达22．9％；对照组治疗12个月出现2例视力
作者：黄春生；陈国华
来源：中国妇幼健康研究 2016 年 27卷 6期
