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常染色体显性遗传多囊肾病(autosomal dominant polycystic kidney disease,ADPKD)是发病率最高的遗传性肾病,以双肾多发囊肿为特点,可导致肾功能不可逆地下降,最后进展至终末期肾功能衰竭.由于其高发病率及预后不良,早期对囊肿生长进行有效干预对于延缓疾病进展有着重大意义,托伐普坦(tolvaptan)是第一个被批准用于延缓ADPKD疾病进程的药物,由于其可能伴发频繁而严重的肝损伤、脱水、痛风等不良反应,需进行有效的安全性监测.本文就托伐普坦在ADPKD治疗领域的研究进展作一综述.

作者:杨若青

来源:国际泌尿系统杂志 2018 年 38卷 2期

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作者:
杨若青
来源:
国际泌尿系统杂志 2018 年 38卷 2期
标签:
多囊肾,常染色体显性 药物疗法
常染色体显性遗传多囊肾病(autosomal dominant polycystic kidney disease,ADPKD)是发病率最高的遗传性肾病,以双肾多发囊肿为特点,可导致肾功能不可逆地下降,最后进展至终末期肾功能衰竭.由于其高发病率及预后不良,早期对囊肿生长进行有效干预对于延缓疾病进展有着重大意义,托伐普坦(tolvaptan)是第一个被批准用于延缓ADPKD疾病进程的药物,由于其可能伴发频繁而严重的肝损伤、脱水、痛风等不良反应,需进行有效的安全性监测.本文就托伐普坦在ADPKD治疗领域的研究进展作一综述.