血友病的基因治疗是通过基因转导的方法,将正常的FⅧ、FⅨ基因导入患者体内,纠正遗传性基因缺陷,以持久产生可满足止血需要的正常FⅧ、FⅨ,这种治疗方法将为血友病的治疗带来新希望.血友病的基因治疗过程包括:目的基因的改造,以及载体和靶细胞的选择.血友病基因治疗的核心技术是基因转移载体技术,而基因治疗载体可分为非病毒载体和病毒载体.目前,虽然已经有多项血友病的基因治疗研究取得突破性进展,但是该治疗方法仍面临载体的应用、靶细胞的选择、针对载体和表达产物的免疫反应等许多问题,仍需要进一步研究.因此,笔者拟就血友病的基因治疗过程及其研究进展进行综述.
作者：崔东艳；胡群
来源：国际输血及血液学杂志 2018 年 41卷 1期
