血友病B为临床上常见的出血性疾病,为X染色体连锁隐性遗传性疾病,以男性患者多见,女性患者极其罕见.我国血友病B患者数量众多,目前主要治疗方法为输注凝血因子FⅨ制剂以达到止血目的.但是由于反复输注凝血因子FⅨ制剂而产生凝血因子FⅨ抑制物、相关制剂价格高昂等问题,多数患者未能得到有效治疗,影响患者的生存质量.血友病B为单基因遗传性疾病,是基因治疗遗传性疾病的理想模型.因此,基因治疗为最有望治愈血友病B的方法.近年来,随着多种病毒载体的成功构建、定点切割的核酸酶的发现,将基因治疗血友病B的各方面研究进一步向前推进.笔者拟就血友病B基因治疗的研究进展进行综述.
作者：王馨；闫振宇
来源：国际输血及血液学杂志 2018 年 41卷 4期
