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血友病是基因治疗临床实验最早获得成功的遗传性疾病.血友病不仅是单基因疾病治疗的最佳病种,因其清楚的遗传背景、完备的动物模型以及客观方便的观察指标,也成为检验基因治疗系统最为可信的模型.本文综述血友病基因治疗的代表性文献,对基因治疗血友病的进展、面临的困难以及可能的解决途径及其前景作一简要综述.
作者：陈金中；薛京伦
来源：国际遗传学杂志 2008 年 31卷 4期
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