诱导性多能干细胞（iPSC）技术为人类在体外研究疾病奠定了基础，利用该技术建立的iPSC疾病模型，已在众多疾病的研究中取得了重要进展。特别对于一些特异性遗传性疾病相对容易模拟，更适于采用iPSC疾病模型进行研究。利用iPSC技术可直接从患者身上获得所需的研究材料，不受伦理道德的限制，细胞来源丰富。所获得的疾病iPSC及其分化的细胞已被广泛用于病理机制研究、药物筛选及安全性检验、细胞治疗研究等。将来有望利用基因修复技术矫正患者致病基因，获得所需的靶细胞用于患者相关疾病的治疗。由于重编程过程造成细胞的改变、缺乏完善的分化实验方案、遗传背景差异等，使iPSC疾病模型存在局限性，采用更为先进的非整合性重编程技术、改善培养条件、执行严格的质量控制、建立iPSC疾病模型系统标准，将有助于解决这些问题。
作者：白雪；王毅
来源：天津医药 2014 年 4期
