骨髓增生异常综合征(MDS)是一类骨髓衰竭性疾病.血小板减少症是MDS患者常见的致死原因之一,其占总MDS患者的比例约为37％～67％,并且是MDS的一项独立不良预后因素,与急性髓系白血病(AML)进展高风险和总体生存期短相关,并且限制去甲基化药物和免疫调节剂等治疗药物的使用.MDS合并血小板减少症的发病机制复杂,涉及巨核细胞分化受阻、凋亡亢进和血小板破坏增多等多方面因素.目前MDS合并血小板减少的标准治疗方法是血小板输注.新型血小板生成素(TPO)受体激动剂罗米司亭和艾曲泊帕在治疗MDS合并血小板减少症方面有一定的疗效,可有效减少出血事件和血小板输注量,并且与免疫调节剂和去甲基化药物联用可增加临床获益.多项临床试验正在研究新型TPO受体激动剂的安全性和疗效,研究结果将进一步指导MDS合并血小板减少症的治疗.
作者：王化泉；刘家希
来源：天津医药 2018 年 46卷 8期
