目的:异基因造血干细胞移植是治愈地中海贫血的唯一方法.观察应用强免疫抑制剂及胸腺球蛋白与减量的消胺为预处理方案,异基因外周血造血干细胞移植治疗重型β-地中海贫血的移植后效应以及降低并发症的特点.方法:选择2002-11于广州市第一人民医院血液科住院的11岁患者.出生时即诊断为纯合子重型β-地中海贫血.经患者家属同意和医院伦理委员会批准.对患者实施异基因外周血造血干细胞移植.供者为妹妹,血型相同,HLA配型全相合的杂合子轻型β-地中海贫血.预处理方案:氟达拉滨35 mg/(m2·d),马利兰 4 mg/(kg·d);抗胸腺细胞球蛋白200 mg/d.外周血造血干细胞动员粒细胞集落刺激因子150 μg/d×7 d;于移植前1 d至移植后1 d连续3 d采集细胞总量为:CD34+ 3.22×106/kg,单个核细胞4.52×108/kg,CD3+T细胞22.33×107/kg,当天输注.移植物抗宿主病的预防:环孢素A联合甲基泼尼松龙并渐减量,甲基泼尼松龙在2个月内停药.采用骨髓细胞的XY/XX的荧光原位杂交和微卫星法DNA指纹图检测植入证据.结果:血小板和白细胞在移植后10,14 d最低值为:1.26×109 L-1, 28.8×109 L-1;移植后30 d,血小板> 50×109 L-1,血红蛋白> 60 g/L, DNA指纹图为混合性嵌合体,性染色体示供者细胞占96
作者：朱志刚；李庆山；王汉平；王顺清；毛平
来源：中国组织工程研究与临床康复 2008 年 12卷 3期
