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肥厚型心肌病是一种常见的遗传性心肌病,通常由编码肌节相关蛋白质的基因突变所引起,主要表现为劳力性呼吸困难、胸痛及晕厥等.肥厚型心肌病已报道半个多世纪,但在药物治疗上无较大的进展,直至肌球蛋白靶向抑制剂mavacamten的出现,为不同类型的肥厚型心肌病患者带来了曙光,是遗传性心肌病精准治疗的一大进步.现对国外有关mavacamten治疗肥厚型心肌病的研究进展进行综述.
作者:蓝庆肃;武锋超;马兰虎;韩冰;徐金;彭瑜;张钲
来源:心血管病学进展 2021 年 42卷 11期
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