儿童罕见病药物治疗新进展-临床诊疗知识库

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作者：

李佳琦

来源：

中国当代儿科杂志 2023 年 25卷 7期

标签：

罕见病孤儿药生产酶替代疗法小分子药物基因治疗儿童 Rare disease Orphan drug production Enzyme replacement therapy Small-molecule drug Gene therapy Child

罕见病有7 000余种,全球罕见病患者总数约4.75亿,其中儿童占2/3.因每种罕见病的患病人群基数小,制药企业研发资金有限,仍有几千种罕见病还没有获得批准的治疗药物.目前,95

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