阿尔茨海默病(AD)的主要病理表现包括：β淀粉样蛋白(Aβ)沉积形成的老年斑、神经元纤维缠结同时合并突触功能障碍及其他神经退行性病变。Aducanumab是一种选择性针对聚集态Aβ的人单克隆抗体。在AD转基因小鼠的基础实验中，aducanumab通过血脑屏障进入脑内，与脑实质内的Aβ结合，降低脑内可溶性及不可溶性Aβ，且呈剂量效应关系。临床试验中，在AD临床前驱期和轻度阶段，每月静脉滴注1次aducanumab，持续1年，能有效减少脑内Aβ，作用也呈剂量依赖性和时间依赖性，受试者的认知功能衰退速度也有所减缓，表现为简明精神状态量表(MMSE)及临床痴呆量表总分(CDR-SB)评分下降速度减缓。Aducanumab的安全性和耐受性的主要问题是Aβ相关的影像学异常(ARIA)。目前aducanumab治疗AD的Ⅲ期临床试验正在进行，如能证实其具有延缓AD认知功能衰退，将是Aβ学说的强有力支持。
作者：赵倩华；郭起浩；洪震
来源：中国临床神经科学 2017 年 25卷 1期
