线粒体拥有一套独立的基因组,参与维持线粒体功能.对线粒体DNA(mitochondrial DNA,mtDNA)进行编辑,可以为其基因功能、相关疾病机理和治疗研究提供重要线索.但由于mtDNA所处环境和损伤修复机制的特殊性,可用于mtDNA编辑的工具较为有限.近年来,随着核酸酶技术和碱基编辑技术的快速发展,可靶向线粒体的核酸酶工具和碱基编辑器相继问世,为mtDNA编辑提供了有力工具.本文总结了近年来针对动物mtDNA而开发的一系列靶向基因编辑工具的主要进展及其在生物医学领域的应用,重点围绕mtDNA碱基编辑器DdCBE,并对mtDNA编辑目前存在的问题与应用前景做了初步展望,以期为线粒体基因编辑新工具的开发,及其在基础研究、疾病模拟和临床治疗等场景中更广泛的应用提供有益参考.
作者：廖媛；陈方兵
来源：中国实验动物学报 2023 年 31卷 5期
