急性髓细胞白血病(AML)的临床治疗方案在儿童与成人中并无显著区别,均采用去甲氧柔红霉素和阿糖胞苷组成的IA为基础的方案诱导化疗.随着测序技术的飞速发展,人们对AML分子生物学异常的了解不断加深,各类基于AML基因突变的靶向药物的开发和应用进展迅速.本文对AML中几种常见的基因突变(FLT3、NPM1、C/EBPA等)进行描述,并将已用于临床治疗或已报道的靶向治疗药物(酪氨酸激酶抑制剂、IDH1突变抑制剂以及表观遗传修饰抑制剂)在儿童及成人AML患者中的疗效以及差异进行总结.
作者：杜成坎；卢莹
来源：中国实验血液学杂志 2022 年 30卷 2期
