目的 对规律低剂量预防治疗重型血友病A患儿长期随访,采取磁共振等方法评估患儿的长期关节结局,并对影响关节结局的因素进行初步分析.方法 2008年1月-2011年12月就诊于北京协和医院血友病中心,接受规律低剂量FVIII预防治疗的重型血友病A患儿,进行长达10年的长期随访,收集其临床病例资料,统计患儿开始低剂量预防治疗年龄、随访时间、预防时间(总周数)、预防剂量等,应用年关节出血次数(AJBR)、靶关节数、关节磁共振评分(IPSG MRI评分)等评估患儿在长期规律低剂量预防治疗方案下关节的状态及其损伤程度.结果 21例患儿入组年龄为1岁9个月～17岁11个月,随访时间为6～10年,其关节MRI评分为2～24分(13.52±6.17),21/21(100％)有关节损伤,19/21例(91％)患儿有关节软骨损伤,17/21例(81％)患儿有骨质损伤.IPSG MRI评分越高,关节损害越严重;关节MRI评分与年关节出血次数、开始预防年龄有明显相关性(P＜0.05).结论 (1)低剂量预防治疗下,长期随访100％患儿仍然有关节受损,说明低剂量方案有待提高;(2)儿童尽早开始低剂量预防性治疗,可有效减少血友病A患儿关节出血次数,可能改善关节结局;(3)关节MRI检查敏感发现关节结构破坏,可能是评估关节早期损伤的首选检查方法.
作者：武跃芳；肖娟；李卓；周寅；陆菁菁；刘淑芬；刘颖
来源：中国小儿血液与肿瘤杂志 2019 年 24卷 3期
