血友病A是一种由于凝血因子Ⅷ(FⅧ)基因缺陷,导致血浆FⅧ含量不足或功能缺陷,而引起X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病.重型血友病(SH)A(FⅧ∶C＜1％)的特征性临床表现为自发性关节和肌肉反复出血,若不及时治疗可导致关节畸形,重者可致残,严重影响患者日常生活能力和生活质量.对于儿童SHA患者,预防治疗已成为世界血友病联盟(WFH)推荐的标准治疗方案;但对大多数成年人SHA患者而言,因已经存在关节损害,其能否从预防治疗中获益仍有争议.本文从疗效、个体化治疗、药物经济学、评价工具等方面,就成年人SHA患者预防治疗的现状和存在问题作一综述.
作者：安利；华宝来
来源：国际输血及血液学杂志 2015 年 38卷 5期
