目的 比较单用环孢素A(CSA)与CSA联合抗人胸腺细胞免疫球蛋白(ATG)治疗儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的临床疗效.方法 采用回顾性分析的方法,收集昆明市儿童医院血液科2014年1月-2019年12月收治的62名SAA患儿作为研究对象.单用CSA治疗的44例患儿作为CSA组,采用CSA联合ATG治疗的18例患儿作为CSA+ATG组.药物用法用量为:CSA口服起始剂量为5～10 mg/(kg·d),服药2周后监测CSA血药浓度,在保持谷浓度水平维持在100～150μg/L的前提下将峰浓度维持在300～400 μg/L.疗效达平台期后12个月方可减量.ATG(即复宁)2.5～3.5mg/(kg·d),连续静脉输注5d,累计剂量达12.5～17.5 mg/kg.治疗及随访期间定期检测患儿静脉血中性粒细胞计数、血红蛋白浓度、血小板计数及输血情况.比较两组患者的短期有效率及长期生存情况.结果 (1)治疗第3个月CSA组有效率34.1％,CSA+ATG组有效率44.4％,x2检验P=0.444,无统计学差异;(2)治疗第12个月CSA组有效率31.8％,CSA+ATG组有效率27.8％,x2检验示P=0.754,无统计学差异;(3)采用logrank生存分析示,ATG+CSA组经治疗后12个月未达到完全缓解影响生存预后(P=0.100),CSA组经治疗后12个月未达到完全缓解影响生存预后(P=0.000);(4)ATG+CSA组12个月的OS率为94.4％,CSA组12个月的OS率为59.1％,x2检验示P=0

作者：孙高源；田新；毛晓燕；吴玉虹；甘佳鑫；尹润秀；郭怡龄；秦晶晶

来源：中国小儿血液与肿瘤杂志 2021 年 26卷 2期