目的 探讨升阶梯方案提高儿童慢性免疫性血小板减少症(CITP)的疗效.方法 采用单中心、前瞻性队列研究方法,收集2018年6月-2020年6月于我院应用升阶梯方案治疗的儿童CITP临床数据.升阶梯方案包括阶梯Ⅰ:4～6轮大剂量地塞米松;阶梯Ⅱ:小剂量利妥昔单抗;阶梯Ⅲ:艾曲波帕.根据最终是否依从升阶梯方案治疗分为依从组和未依从组,开始治疗1年为终点进行疗效评价.结果 共纳入63例CITP患儿,中位随访时间30(12～42)个月,其中依从组33例,未依从组30例.治疗1年后,依从组总反应率(TRR)94％,未依从组为33％.阶梯Ⅰ使30％(TRR 13/43)患儿获得疗效;而序贯在免疫抑制治疗后的艾曲波帕单药治疗(阶梯Ⅲ)可以提高促血小板受体激动剂(TPO-RAs)疗效(TRR 82％,9/11例),高于不依从组中直接应用艾曲波帕病例TRR(75％,3/4例).两组病例不良事件比较无差异(P＞0.05).结论 升阶梯方案提高儿童CITP疗效.短疗程糖皮质激素反复冲击治疗可以使部分患儿获益;在未增加副作用的情况下,短疗程糖皮质激素无效病例从糖皮质激素、利妥昔单抗序贯到TPO-RAs的升阶梯治疗方式也提高了 TPO-RAs的有效率.
作者：胡玉；马静瑶；张佳璐；谢幸娟；刘会青；谷昊；傅玲玲；吴润晖
来源：中国小儿血液与肿瘤杂志 2023 年 28卷 1期
