目的基因治疗的研究受到学术界广泛关注,治疗性基因定向导入体内、定位性表达、继而发挥局部特异性治疗是基因治疗学的研究热点.本研究以β-半乳糖苷酶基因为实验基因,对基因治疗的定向性、定位性、特异性进行了深入研究.研究基因定向导入定位表达的可行性,探讨一种基因定向导入局部表达治疗肾脏病的新技术.方法选用正常雄性SD大鼠15只,应用β-半乳糖苷酶基因,以脂质体为载体进行肾周脂肪囊内注射,分别在注射后12、24、36、48、72h及7天观察肾脏内的基因表达,及肾外脏器:心脏、肝脏、脾脏、肺脏、肌肉的表达情况.结果肾囊内注射β-半乳糖苷酶基因后12h可见肾脏内有半乳糖苷酶表达,表达持续存在,直至7天;全身其它脏器未见表达.基因表达仅限于肾小管内,肾小球内未见表达.结论基因定向导入肾囊内后可在肾脏组织内表达.本方法简便易行,为肾脏病的基因治疗开拓了一条新途径.
作者：赵慧萍；李欣；甘良英；蔡美顺；韦洮；连立超；于仲元
来源：中国血液净化 2005 年 4卷 6期
