目的 基于美国儿童肿瘤学组(COG)危险度分级的化疗方案,探讨神经母细胞瘤(NB)患儿诊断年龄与预后的相关性.方法 以2007年1月至2013年3月复旦大学附属儿科医院外科诊断为NB的连续病例为研究对象,划分低危、中危和高危,分析不同INSS分期NB患儿的5年总体生存率和5年无事件生存率(EFS),并对诊断年龄和5年EFS行受试者工作特征(ROC)曲线分析,获得与EFS相关的最佳诊断年龄界值.结果 68例NB患儿进入分析,男41例(60.3％),女27例;Ⅰ期7例(10.3％),Ⅱ期14例(20.6％),Ⅲ期11例(16.2％),Ⅳ期23例(33.8％),Ⅳs期13例(19.1％).低危24例,中危14例,高危30例.①28例高危患儿术前行诱导化疗,非常好的部分缓解率为60.7％(17/28),部分缓解率为14.3％.60/68例接受手术治疗,肉眼完整切除(GTR)率为71.7％.②8例失访,32例随访至5年,5年总体生存率为65.6％,其中Ⅲ期为66.7％,Ⅳ期为22.2％;5年EFS为59.4％,其中Ⅲ期为50.0％,Ⅳ期为11.1％,GTR患儿5年EFS高于未GTR患儿(70.2％ vs 57.4％).③5/30例MYCN基因扩增阳性(Ⅱ期1例,Ⅳ期4例),2年总体生存率为40％(2/5),2年EFS为20％ (1/5);25例MYCN基因阴性患儿,2年总体生存率为92％(23/25),2年EFS为88％ (22/25).④诊断年龄和5年EFS的ROC曲线下面积为0.713,诊断年龄2.4岁时的敏感度为75.0％,

作者：崔锡茂；董岿然；李凯；肖现民；姚伟；柳龚堡

来源：中国循证儿科杂志 2015 年 10卷 3期