目的 分析利妥昔单抗(RTX)治疗儿童原发性难治性肾病综合征的疗效和安全性,探讨影响RTX疗效的因素.方法 纳入2011年3月至2016年12月在复旦大学附属儿科医院(我院)接受RTX治疗且随访≥6个月的频复发-激素依赖或激素耐药-钙调磷酸酶抑制剂(CNI)敏感的原发性难治性肾病综合征患儿.予RTX每次375 mg·m-2(每次最大500mg,每周1次,至多2次治疗),糖皮质激素在使用RTX治疗后3～5月内逐渐减停,CNI在RTX治疗后1月内减停.部分患儿加用霉酚酸酯(MMF)维持治疗1～2年.对可能影响RTX疗效的因素(性别、发病年龄、病程、临床分型、病理类型、治疗剂次、是否加用MMF等)行单因素及多因素分析.结果 符合本文纳入和排除标准的55例患儿进入分析,频复发-激素依赖39例、激素耐药-CNI敏感16例;肾活检微小病变(MCD)40例、局灶节段肾小球硬化(FSGS)9例、6例未行肾活检;使用1次RTX 19例、2次RTX 36例;36例随访期间加用MMF治疗.使用RTX年龄(8.8±3.7)岁,RTX治疗前病程38(26.0,61.0)个月,RTX治疗后随访时间28.0(17.0,39.3)个月.RTX治疗前尿蛋白年复发次数2.0(1.0,3.0)次,RTX治疗后1.0(0,1.5)次,尿蛋白持续缓解时间为10.3(5.9,18.3)个月,RTX治疗后6个月和12个月尿蛋白持续缓解率分别为74.5％(41/55)和43.6％(24/55).频复发-激素依赖组和激

作者：张涛；沈茜；徐虹；方晓燕；翟亦晖；龚一女；缪千帆

来源：中国循证儿科杂志 2018 年 13卷 3期