目的 调查用于治疗不适合强诱导化疗的新诊断急性髓系白血病(AML)患者的靶向B细胞淋巴瘤-2(BCL-2)抑制剂维奈克拉在中国的真实世界使用剂量与疗效,以及相较低强度化疗方案在医疗资源利用上的差异.方法 开展两阶段的医生调研,第一阶段招募15名医生进行深度访谈,第二阶段邀请70名医生进行线上调研.结果 使用中位值和百分比汇总,并通过非参数中位数检验比较接受维奈克拉与低强度化疗方案患者人群的医疗资源利用情况.结果 来自68家三甲医院的85份问卷被纳入分析.爬坡期后,患者使用维奈克拉的稳定剂量为每天400 mg(45.7％)、200 mg(27.6％)、100 mg(19.8％)、70 mg(6.9％),实现复合完全缓解前后患者每疗程用药天数不足28 d的比例分别为50.0％和60.2％.经计算,维奈克拉在爬坡后的中位稳定剂量为191 mg/d.复合完全缓解率中位值为60.0％,中位时间为2.0个月.在达到复合完全缓解的患者中,相对低强度化疗方案,接受维奈克拉联合阿扎胞苷治疗的患者人群输血和抗感染治疗比例以及输血频率降低50.0％,月均住院天数减少30.0％,差异有统计学意义(P<0.05).结论 在真实世界的应用中,维奈克拉大多会参照说明书进行剂量调整,但仍能实现较高的复合完全缓解率.此外,使用维奈克拉联合阿扎胞苷相比低强度化疗,可以明显节约输血等医
作者：赵馨然；莫璇；赵瑾；刘君
来源：中国药物经济学 2023 年 18卷 5期
