目的:探讨维奈克拉为基础(VEN-based)的方案治疗急性髓系白血病(AML)(非M3型)的疗效及生存情况.方法:回顾性分析2019年7月至2022年7月在南昌大学第一附属医院接受VEN-based方案治疗且至少完成1个疗程疗效评估的AML患者,分析患者的完全缓解(CR)/完全缓解伴血细胞计数未完全恢复(CRi)率、客观缓解率(ORR)及生存情况.结果:本研究共纳入79例患者,包括43例初治不适合强化疗(unfit)AML患者,36例复发难治(R/R)AML患者,中位年龄62(14-83)岁.总队列获得CR/CRi患者36例,ORR为64.6％.Unfit AML患者CR/CRi率明显高于R/R AML患者(60.5％vs27.8％,P=0.004).Unfit AML各基因亚型患者均可从中获益,其中NPM1及IDH1/2突变患者获益最大,均有8例患者获得CR/CRi(8/9),微小残留病(MRD)转阴患者分别为7例(7/8)和5例(5/8);其次为TET2突变患者,6例获得CR/CRi(6/9),MRD转阴率为50％.R/R AML队列中,3例伴RUNX1突变患者中2例获得CR/CRi,MRD均未转阴,伴其他基因突变患者CR/CRi率均低于40％.中位随访时间为10.1(95％CI:8.6-11.6)个月,中位总生存(mOS)时间为9.1个月,无复发生存时间(RFS)未达到.Unfit AML患者mOS及RFS均明显长于R/R AML患者(14.1 vs 6.8个月,P=0.013;未达到vs 3.3个月,P=0.000).Unfit AML患者中伴NPM1和IDH1/2突变者mOS均

作者：孔繁聪；齐凌；黄文锋；喻敏；周玉兰；纪德香；李菲

来源：中国实验血液学杂志 2023 年 31卷 6期