目的 评价国内已上市且有明确适应证的罕见病用药的可负担性,比较不同罕见疾病、城乡不同水平的可负担性差异,为完善我国罕见病用药保障提供参考.方法 基于中国罕见病信息网和《罕见病诊疗指南(2019年版)》收集罕见病发病率等信息,基于药智网(https://www.yaozh.com/)收集罕见病用药的中标价格等信息,对基于数据可得性纳入研究的16种罕见病和34种罕见病用药,分别采用世界卫生组织/国际健康行动组织(WHO/HAI)标准调查法、致贫性评价法和灾难性支出评价法,分析城镇居民和农村居民的可负担性情况.结果 按WHO/HAI标准调查法,34种药品中的16种药品使城镇居民负担较重,19种药品使农村居民负担较重,其中治疗戈谢病的伊米苷酶年度药品支出是城镇居民平均收入的114.67倍,是农村居民平均收入的303.17倍;按致贫性评价法,罕见病用药的支出会导致全国超过268万居民(农村居民131万,城镇居民137万)陷入贫困,其中治疗帕金森病(青年型、早发型)的屈昔多巴会造成全国约31.2万居民致贫;按灾难性支出评价法,34种罕见病用药会导致全国超过302万的居民发生灾难性支出,其中治疗帕金森病(青年型、早发型)的屈昔多巴、恩他卡朋双多巴、雷沙吉兰会导致65.61万城镇居民和49.65万农村居民发生灾难性支出.结论目前,我国居民罕见病用药
作者：周盛明；李嘉瑶；周静；胡明
来源：中国药业 2021 年 30卷 1期
