遗传性视网膜疾病(IRD)是造成患者不可逆视力丧失或失明的重要原因,其预后差,临床缺乏有效的干预手段.基因治疗药物为该类疾病治疗创造了新的可能.腺相关病毒(AAV)是目前基因治疗中应用较广泛、较有前景的病毒载体之一.该文简述了 AVV载体眼部应用的可行性,重点阐述了应用AAV递送系统治疗IRD的临床前及临床进展,并结合取得的数据评估其安全性及有效性.最后总结了基因治疗IRD的影响因素,展望今后的研究方向,以期为IRD治疗技术创新、AAV载体后续产品研发提供参考.
作者：刘楚乔；张鹏；付莉莉；陶巧玉；邱云良
来源：中国医药工业杂志 2023 年 54卷 10期
