目的 评估无关供者异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗儿童和青少年重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效.方法 回顾性分析河南省肿瘤医院2001年10月-2015年10月接受allo-HSCT治疗的34例儿童和青少年SAA患者临床资料,根据供者来源不同,将患者分为无关供者组(URD组,15例)和同胞相合供者组(MSD组,19例),通过与同期MSD组疗效的比较,评估无关供者allo-HSCT在儿童和青少年SAA治疗中的地位.结果 URD组和MSD组在移植后造血重建率、粒系和血小板植入时间、干细胞植活率和移植排斥率方面的差异均无统计学意义(P值均＞0.05).URD组的急性移植物抗宿主病(GVHD)发生率高于MSD组[42.9％ (6/14)比10.5％ (2/19),P=0.047];URD组Ⅱ～Ⅳ度急性GVHD和慢性GVHD的发生率虽然高于MSD组,但差异均尚无统计学意义[21.4％(3/14)比5.3％(1/19),P=0.288;35.7％(5/14)比5.3％ (1/19),P=0.062];两组移植后肺部感染、巨细胞病毒血症、EB病毒血症和出血性膀胱炎发生率的差异均无统计学意义(P值均＞0.05).URD组和MSD组的5年总生存率和无病生存率的差异均无统计学意义[(84.4±6.6)％比(89.4±7.1)％,(82.5±5.4)％比(82.1±4.3)％,P值均＞0.05].结论 无关供者allo-HSCT治疗儿童和青少年SAA的疗效与同胞相合供者allo-HSCT相当,可作为无HLA匹配同

作者：周健；符粤文；梁利杰；王倩；韩利杰；祖璎玲；张莉；朱兴虎；喻凤宽

来源：中华内科杂志 2016 年 55卷 12期