目的:探讨非亲缘不全相合供者造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血的疗效及安全性。方法:回顾性分析2018年1月至2022年4月厦门大学附属中山医院收治的因重型β地中海贫血接受非亲缘不全相合异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)15例儿童受者的临床资料。15例均有1~2个HLA位点不相合，其中男8例，女7例；年龄7岁(3~12)岁；铁蛋白水平3 417.3(223~14 485)μg/L。预处理采用，由氟达拉滨(Flu)、白消安(Bu)和环磷酰胺(CTX)组成的FBC方案。移植物抗宿主病(GVHD)防治方案由环孢素(CsA)、吗替麦考酚酯(MMF)、抗人胸腺细胞免疫球蛋白(ATG)联合低剂量后置环磷酰胺(PTCy)和间充质干细胞组成。结果:共完成移植15例；截至2022年4月1日，随访时间为24.1个月(11~49)个月；干细胞植入均成功，植入分析为完全供者嵌合体。中性粒细胞和血小板植入时间分别是12 d(11~22)d和14 d(8~38)d。死亡2例，预期2年的总生存率(OS)和无地中海贫血生存率(TFS)为86.67
作者：洪秀理；陆婧媛；邓慧兰；鹿全意
来源：中华器官移植杂志 2022 年 43卷 7期
