基因治疗在肝脏疾病中的应用研究进展-临床诊疗知识库

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作者：

郭威；姚建妮；袁观斗；何松青

来源：

中华实验外科杂志 2021 年 38卷 10期

标签：

肝脏疾病基因治疗规律成簇间隔短回文重复序列及相关蛋白9 递送载体 Liver diseases Gene therapy Clustered regularly interspaced short palindromic repeats/Cas9 Delivery vectors

近年来，随着基因编辑技术的快速进步，转基因效能和安全性得到更深入的验证的背景下，基因疗法的前景越来越值得期待。基因疗法是在DNA水平对致病的缺陷基因进行编辑从而到达治愈疾病的目的。肝脏的血液供应和有孔的内皮系统为细胞或基因传递提供了相对容易的途径，肝细胞增殖和再生能力更是使得基因疗法在治疗肝脏疾病中的应用有独特的优势。本文旨在通过回顾现有的临床试验及相关进展，就基因治疗在肝脏疾病中的应用研究进展进行总结。

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