目的 评价基线ABL激酶区点突变对尼洛替尼治疗伊马替尼耐药或不耐受慢性髓系白血病(CML)患者的疗效影响.方法 34例伊马替尼耐药或不耐受CML患者口服尼洛替尼400 mg,每日2次,中位随访时间14(1.5 ～50)个月.于治疗前(基线时)及治疗后每6个月检测ABL激酶区点突变,同时评估血液学、细胞遗传学、分子生物学疗效及疾病进展情况.结果 34例患者中慢性期13例、进展期21例(加速期11例及急变期10例).慢性期与进展期患者获得主要细胞遗传学反应(MCyR)率分别为70％及30％ (P =0.027),完全细胞遗传学反应(CCyR)率分别为70％及20％(P=0.005).慢性期与加速期患者4年疾病无进展生存率分别为(81.8±11.6)％及(20.5±12.9)％(P＜0.01).17例(50％)患者基线时检出ABL激酶区点突变.基线时有突变患者完全血液学反应(CHR)、MCyR、CCyR及主要分子学反应(MMR)率分别为56％、43％、37％及31％;无突变患者分别为59％、53％、41％和18％(P值均＞0.05).具有体外对尼洛替尼高度敏感性突变[即半数抑制浓度( IC50)≤150 nmoL/L]、体外对尼洛替尼敏感性未知的突变及无突变患者的CHR、MCyR、CCyR率相当,而具有体外对尼洛替尼高度不敏感性突变(即IC5o＞ 150 nmol/L;Y253H、F359V/C、T315I)的患者CHR和MCyR率仅为17％,6例患者中无一例获得CCyR,

作者：江浩；陈珊珊；江滨；江倩；秦亚溱；赖悦云；刘艳荣；黄晓军

来源：中华血液学杂志 2012 年 33卷 2期