目的:探索伊布替尼治疗复发/难治原发性自身免疫性溶血性贫血（AIHA）的疗效及安全性。方法:2例原发性AIHA患者多次复发，1例有脾切除史，经糖皮质激素、利妥昔单抗及多种免疫抑制药物治疗无效，诊断为复发/难治原发性AIHA。给予伊布替尼起始剂量280 mg/d（例1第3~8周加量到420 mg/d）治疗，观察疗效及安全性。结果:例1治疗2周后脱离输血，HGB增长>20 g/L，获得部分疗效；10周后HGB 113 g/L伴有代偿性溶血实验室改变，获得完全缓解伴代偿性溶血状态（CRi）。例2治疗2周后脱离输血，HGB增长>20 g/L，获得部分疗效；6周后HGB 118 g/L伴有代偿性溶血实验室改变，获得CRi。2例患者分别随访16周和12周，已维持疗效14周和10周，未复发。伊布替尼治疗期间2例患者血液学不良反应轻，非血液学不良反应轻微。结论:伊布替尼单药治疗复发/难治原发性AIHA有初步疗效，尚需规范的临床研究试验进一步验证其疗效及安全性。
作者：方力维；潘虹；施均
来源：中华血液学杂志 2020 年 41卷 5期
