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Duchenne型肌营养不良症是一种致死性肌肉疾病,抗肌萎缩蛋白基因缺陷是导致本病的原因,目前本病尚无特效的疗法.反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides,AOs)诱导的外显子跳跃作为一种新的治疗手段具有良好的应用前景.本文主要从外显子跳跃治疗的原理、基础研究及临床研究进行综述.
作者：杨娟；张成
来源：中华医学遗传学杂志 2011 年 28卷 4期
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