目的:探讨口服西罗莫司在治疗难治性脉管性疾病中的有效性和安全性。方法:2017年2月至2018年2月，南京医科大学附属儿童医院烧伤整形外科收治20例经过传统手术、药物治疗等无显著效果的脉管性疾病患儿，男11例，女9例，年龄1个月至8岁。其中卡波西样血管内皮瘤(KHE)伴卡梅现象(KMP)5例，淋巴管畸形10例，静脉畸形3例，淋巴管-静脉畸形2例。西罗莫司单疗程为3个月，具体治疗方案为：每次0.8 mg/m
2，分2次口服，监测血药浓度维持在10～15 ng/ml。观察服药前后患儿瘤体变化、病情转归、肝肾功能、血常规以及其他可能的药物不良反应等。疗程结束后进行疗效评价，有效为瘤体体积缩小超过50
作者：孔亮亮；韩涛；高庆文；崔杰；沈卫民
来源：中华整形外科杂志 2020 年 36卷 5期
