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丁酸类化合物是一种4碳的短链脂肪酸,因其毒性较低,是近年来研究较为广泛的一种新的γ-珠蛋白基因诱导剂,已在体外、动物实验以及临床研究中得到证实,但其作用机制仍不清楚.组蛋白的去乙酰化作用、转录因子及信号转导机制等可能参与了它的诱导过程;给药方式对其诱导作用亦有影响;丁酸类化合物有希望成为一种较为理想的用于治疗β-珠蛋白基因缺陷疾病儿童患者的首选药物.

作者:刘志杰;李西平;钱新华

来源:国外医学(儿科学分册) 2001 年 28卷 5期

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作者:
刘志杰;李西平;钱新华
来源:
国外医学(儿科学分册) 2001 年 28卷 5期
标签:
丁酸类 贫血,珠蛋白生成障碍性 基因疗法
丁酸类化合物是一种4碳的短链脂肪酸,因其毒性较低,是近年来研究较为广泛的一种新的γ-珠蛋白基因诱导剂,已在体外、动物实验以及临床研究中得到证实,但其作用机制仍不清楚.组蛋白的去乙酰化作用、转录因子及信号转导机制等可能参与了它的诱导过程;给药方式对其诱导作用亦有影响;丁酸类化合物有希望成为一种较为理想的用于治疗β-珠蛋白基因缺陷疾病儿童患者的首选药物.