急性淋巴细胞白血病(ALL)是儿童最常见的血液系统恶性疾病,其中有3％～5％患儿存在Ph染色体,即断裂点簇集区/Abelson白血病病毒(BCR/ABL)1融合基因,其分子发病机制是t(9;22)(q34;q11)染色体易位,使得酪氨酸激酶持续活化,细胞无限增殖.携带该融合基因的ALL患儿预后差,复发率高.近年,针对该融合基因的分子靶向药物,酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的使用改善了Ph+ ALL治疗效果,完全缓解(CR)率和生存率都得到了大幅提高,一定程度上代替了异基因造血干细胞移植(allo-HSCT).另外,相关研究也探讨了TKI的副作用与耐药机制等安全性和长期有效性问题.笔者拟就TKI治疗儿童Ph+ ALL的临床疗效、不良反应、耐药机制等方面的研究进展进行综述,旨在为TKI的临床广泛应用提供理论基础.
作者：王天怡；汤静燕；李本尚
来源：国际输血及血液学杂志 2017 年 40卷 4期
