经典Ph
-骨髓增殖性肿瘤(MPN)包括真性红细胞增多症(PV)、原发性血小板增多症(ET)和原发性骨髓纤维化(PMF)。伴驱动基因
JAK2、
MPL及
CALR突变是MPN的主要诊断标准之一，骨髓组织病理学特征和非驱动基因突变可以辅助进行MPN诊断和患者预后判断。第1代Janus激酶(JAK)2抑制剂芦可替尼，可快速、显著、持续缩小MPN患者脾体积，并缓解机体症状。多项Ⅲ期临床研究结果证实，第2代JAK抑制剂，如fedratinib、momelotinib和pacritinib，在PMF治疗中的疗效良好。除JAK抑制剂外，针对其他靶点的新药，如B细胞淋巴瘤/白血病(BCL)-2/BCL-xL抑制剂navitoclax、端粒酶抑制剂imetelstat和溴结构域和超末端结构蛋白(BET)抑制剂CPI-0610，也在Ph
-MPN患者中显示出缩小脾体积，甚至控制骨髓纤维化(MF)程度的疗效。为了提高临床医师对经典Ph
- MPN的认识，笔者拟就近年经典Ph
-MPN诊断、预后分层、治疗及疗效评价方面的最新研究进展进行阐述。
作者：陈猛；赵磊；杨向东
来源：国际输血及血液学杂志 2021 年 44卷 6期
