遗传代谢性疾病相关孤儿药研究进展-临床诊疗知识库

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作者：

陈乡；刘露；周文浩

来源：

国际药学研究杂志 2017 年 44卷 2期

标签：

罕见病孤儿药代谢疾病药物疗法溶酶体贮积病,神经系统戈谢病 rare disease orphan drug metabolic diseases drug therapy lysosomal storage diseases nervous system Gaucher disease

遗传代谢性疾病绝大部分为罕见病.由于此类罕见病的发病机制特殊,临床表型复杂,药物研发的针对性强.因此,本文以具体疾病为例,综述遗传代谢性疾病相关孤儿药的种类,主要包括酶反应相关疗法、底物减少疗法和小分子疗法等.除阐述FDA批准的孤儿药研究历史和相关特性之外,还列举了部分正处于研发阶段的药物,以及相关假说.希望能为此类疾病的孤儿药研发提供新的思路.

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