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转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)是一种罕见的心肌病,其愈后极差,目前临床上缺乏早期诊断和有效的治疗.主要介绍了该病的定义、病因、发病机制、主要治疗手段,并按作用机制分类重点分析了目前已上市的ATTR-CM治疗药物他法米迪、伊诺特生、帕替司兰和正在开发的ATTR-CM治疗药物acoramidis、vutrisiran、ION-682884等品种的特点及最新临床研究结果.
作者:罗西;马鑫;王维亭;田红
来源:现代药物与临床 2020 年 35卷 7期
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