目的 观察鼠神经生长因子治疗儿童脊髓性肌萎缩症(SMA)的临床疗效及安全性.方法 采用治疗前后自身对照研究.2006年10月-2007年8月共18例SMA患儿接受臀部肌内注射9 000AU鼠神经生长因子治疗,治疗1个月进行安全性评估,治疗3个月后进行临床疗效、肌电图、能力低下儿童评定量表评估.结果 18例患儿均完成安全性评估,其中7例患儿完成了所有疗效评估.全体受试者均无不良反应发生;临床症状有一定程度改善,肌力提高了0.5级;肌电图及能力低下儿童评估量表结果均有好转趋势但差异无统计学意义.结论 鼠神经生长因子治疗儿童脊髓性肌萎缩症有一定疗效且无严重不良反应.
作者：王旭；邹丽萍；周文敏；蔡伏雨；宋昉；潘岳松
来源：军医进修学院学报 2010 年 31卷 12期
