重组腺相关病毒(rAAV)作为唯一一种通过欧盟FDA认证的基因治疗载体,具有宿主范围广、转染效率高、非致病性、免疫原性低、能够长期表达外源基因的优点。随着以rAAV基因治疗临床试验的深入与扩大,传统rAAV包装系统产能不足的缺点逐渐凸显出来,急需可放大、易规模化的rAAV包装系统来解决现有的供需矛盾。鉴于此,在介绍传统rAAV包装系统的基础之上,着重阐述了杆状病毒昆虫细胞系法、酵母法以及痘苗病毒-腺病毒法,尤其对后者寄予厚望。旨在介绍几种较好的rAAV规模化包装方案,探讨其规模化制备的发展趋势。
作者:占申标;唐明青;甘娜;曹苑青;李招发
来源:生物技术通报 2015 年 12期