目的 分析异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗儿童骨髓增生异常综合征(MDS)的临床疗效,寻找可能影响预后的因素.方法 回顾性分析18例2007年11月至2011年8月在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心接受allo-HSCT治疗的MDS患儿的长期随访资料,其中2009年12月前7例,之后11例.结果 18例患儿中6例、死亡,其中3例复发,3例移植后发生治疗相关性死亡,2年总无病存活(DFS)率为(65.0±11.7)％.2009年12月前、后接受移植治疗的患儿2年DFS率有统计学差异[(28.6±17.1)％比(90.9±8.7)％,P=0.01],采用白消安+环磷酰胺(BUCy)作为预处理方案组患者的2年DFS率较其他方案组显著增高[(83.3±10.8)％比(25.0±20.4)％,P=0.035].不同移植时间组患儿间仅预处理方案选择有统计学差异,其中2009年12月后组均采用BUCy方案(P=0.004).结论 allo-HSCT治疗能有效改善MDS患儿预后；BUCy方案作为儿童MDS预处理方案是合适的,移植相关经验的积累以及临床支持治疗技术和手段的进步对于降低治疗相关病死率、改善移植预后具有重要意义.
作者：江华；陈静；罗长缨；王坚敏
来源：中华实用儿科临床杂志 2013 年 28卷 15期
