目的:研究二巯基丙磺钠(DMPS)联合锌剂治疗肝豆状核变性(WD)的疗效及最佳治疗方案.方法:选取WD患者50例(脑型38例,肝型12例),接受DMPS治疗16个疗程,每疗程用改良Young量表对脑型DM患者进行神经症状评分,全部WD患者行血常规、肝功能、出凝血功能、脑脊液铜、血清铜、尿铜等检查.患者出院后用锌剂维持治疗.结果进行统计学分析.结果:DMPS治疗后,脑型WD患者的神经症状总评分、语言、肌张力增高、震颤评分较治疗前下降,吞咽功能、精神异常评分升高.治疗前咽喉肌功能评分值、血清铜、年龄是影响是否出现症状加重的因素.治疗后脑脊液铜、血清铜较治疗前降低,尿铜较治疗前升高.血清铜与DMPS剂量、疗程、治疗方式成负相关;尿铜与治疗药物剂量、治疗方式呈正相关,与疗程呈负相关.WD患者治疗前后肝功能无明显变化,肝型患者治疗后凝血功能下降.锌剂长期维持过程中,神经症状持续好转.结论:DMPS对于肝型WD治疗效果不佳.但DMPS可有效改善脑型WD的神经症状,排铜效果优于青霉胺.治疗过程中,可能出现吞咽、语言、精神症状一过性加重,但并未出现类似青霉胺的不可逆神经症状加重.DMPS的治疗以长疗程、大剂量、静脉推注的方案为佳.间断DMPS结合锌剂长期维持,可能是脑型WD患者的有效治疗方案.
作者：周香雪；李洵桦；黄海威；刘冰；朱荣兰；梁颖茵；朱建忠；梁秀龄；蒲小勇
来源：实用医学杂志 2010 年 26卷 23期
