目的 观察持续性/慢性原发性免疫性血小板减少症(immune thrombocytopenia,ITP)患儿应用艾曲泊帕二线治疗的效果和安全性,探讨其对患儿及患儿父母生活质量的改善情况.方法 持续性/慢性ITP患儿24例,均应用艾曲泊帕二线治疗,疗程＞12周.艾曲泊帕起始剂量根据患儿年龄、体质量制订,治疗期间定期检测血常规,根据血小板计数调整艾曲泊帕剂量,维持血小板计数≥30×109/L.若治疗期间血小板计数下降至＜10×109/L和/或发生活动性出血,给予地塞米松和/或丙种球蛋白对症处理.治疗1、4、12周评估疗效;比较治疗前及治疗1、4、12周血小板计数;比较治疗前及治疗4、12周出血评分;治疗前及治疗12周应用KIT量表评估患儿及父母的健康相关生活质量(health-related quality of life,HRQoL);记录治疗期间不良反应发生情况.随访至2022年10月,记录患儿药物应用情况,评价治疗效果.结果 24例患儿治疗1周时有效率为50.0％,治疗4周时有效率为75.0％,治疗12周时有效率为79.2％;2例分别于治疗8、10周发生肝功能异常,均经保肝处理后恢复,无因不良反应停药者.治疗1、4、12周血小板计数[41.5(29.0,60.5)×109/L、69.0(38.0,105.5)×109/L、86.0(63.5,176.5)×109/L]均高于治疗前[18.5(7.5,25.0)×109/L](P＜o.05);治疗12周血小板计数高于

作者：徐岩；王春美；李白；苏淑芳；魏林林；刘莹；刘玉峰

来源：中华实用诊断与治疗杂志 2023 年 37卷 3期