目的:观察达雷妥尤单抗(DARA)单药治疗复发难治性系统性轻链(AL)型淀粉样变性的疗效和安全性.方法:收集2020年7月至2020年12月在国家肾脏疾病临床医学研究中心接受DARA治疗的复发难治性AL型淀粉样变性患者的临床资料,分析患者血液学、器官缓解情况,统计治疗和随访期间的不良反应.结果:共纳入19例患者,中位年龄为56(47,77)岁,中位病程为36(21,79)个月,男性7例(36.8％).所有患者均有肾脏受累,11例(57.9％)有心脏受累.13例(68.4％)患者的Mayo分级为Ⅰ级,Ⅱ级为2例(10.5％),Ⅲa级占4例(21.1％),既往接受了中位2(1,4)线治疗.中位接受4(3,12)次DARA治疗后,12例基线血游离轻链差值＞50 mg/L的患者中有4例(33.3％)实现血液学完全缓解,6例(50％)达到非常好的部分缓解,而7例基线血游离轻链差值20～50 mg/L的患者中有6例(85.7％)血游离轻链差值下降至＜10 mg/L.中位随访4(1,7)个月,19例患者均存活,有3例(15.8％)获得肾脏缓解,11例心脏受累的患者中有1例缓解.不良反应主要与输注相关,均为1级,无患者因输注反应中断治疗.1例发生肺部感染,经抗感染后治愈.结论:对于复发难治性AL型淀粉样变性患者,DARA的血液学缓解率高,不良反应少,短期随访已有患者获得器官反应,长期疗效有待进一步观察.
作者：任贵生；郭锦洲；赵亮；徐维玮；陈文萃；刘志红；黄湘华
来源：肾脏病与透析肾移植杂志 2021 年 30卷 3期
