目的:观察泊马度胺联合地塞米松(PD)方案治疗系统性轻链型(AL型)淀粉样变性的疗效及安全性.方法:回顾性研究国家肾脏疾病临床医学研究中心应用PD方案治疗的AL型淀粉样变性患者,观察疗效和不良反应.结果:共纳入19例患者,其中男性9例、女性10例,起病年龄59±11岁,心脏受累比例31.58％,肾脏受累100％.有2例初治患者,难治和复发患者各7例,3例一线治疗有效但不耐受.患者中位接受2(1,4)周期泊马度胺治疗,总血液学反应31.58％,初治者血液学反应为50％,难治者28.57％,复发者42.86％,且血液学反应均在治疗4周期内获得;有2例(10.53％)心脏受累程度进展,其余维持稳定;6例(31.58％)肾脏进展,3例(15.79％)部分缓解,2例(10.53％)较好的部分缓解,8例(42.11％)维持稳定.3级及以上不良发生发生率为21.04％,主要为乏力、白细胞减低、血清肌酐升高和腹胀及水肿,停药及对症治疗可缓解.结论:PD方案是治疗AL型淀粉样变性安全有效的候选方案之一,部分患者可获得早期快速的血液学缓解,长期疗效有待进一步观察.
作者：徐维玮；任贵生；郭锦洲；赵亮；刘志红；黄湘华
来源：肾脏病与透析肾移植杂志 2022 年 31卷 4期
